Studio VX21-522-001

Studio promosso da Vertex Pharmaceuticals Incorporated.

Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di un RNA messaggero (mRNA), per via inalatoria, in adulti FC con mutazioni non responsive alla terapia con modulatori della CFTR.

L’obiettivo è fornire una copia a lunghezza intera del CFTR mRNA alle cellule polmonari utilizzando come vettore una nanoparticella lipidica. Le cellule polmonari userebbero quindi le istruzioni contenute nel mRNA per creare la proteina CFTR funzionale.

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