Laboratorio di ricerca preclinica e traslazionale

Il Centro collabora con il Dipartimento di Ingegneria per la Medicina di Innovazione – Sezione Di Biomedicina di Innovazione, Università di Verona, Direttore prof Giuseppe Lippi – per condurre ricerche traslazionali sulla fibrosi cistica, sulla sindrome di Shwachman-Diamond e su altre malattie rare. Il Laboratorio vanta una tradizione pluridecennale e si occupa fin dagli anni ’80 di ricerca traslazionale per la fibrosi cistica.

Negli ultimi anni, il laboratorio ha tratto vantaggio da una profonda implementazione tecnologica, sostenuta dal Centro Fibrosi Cistica Regione Veneto con il supporto della Lega Italiana Fibrosi Cistica Veneto.

Molteplici i progetti di ricerca sviluppati negli ultimi anni e quelli attualmente in corso con il coinvolgimento anche di importanti centri internazionali, tra i quali il Cleveland Clinic (Cleveland, USA), il Massachusetts Institute of Technology (MIT, Boston, USA), l’ospedale pediatrico SickKids (Toronto, Canada), e di numerosi Ospedali e Università in Italia.

Lo scopo prioritario del Laboratorio di Ricerca Preclinica è sviluppare linee di ricerca in grado di poter supportare nel medio periodo la ricerca clinica. Il Centro Ricerca Clinica del CFC Verona ed il Laboratorio di Ricerca Preclinica collaborano attivamente in diversi progetti.

Principali ambiti di studio

Sviluppo preclinico di farmaci innovativi per la Fibrosi Cistica e le ribosomopatie
Studio dei meccanismi che regolano l’infiammazione polmonare in Fibrosi Cistica
Studio dei meccanismi patogenetici nella sindrome di Shwachman-Diamond

Grant/finanziamenti ottenuti

Fanconi Cancer Foundation Grant 2025 “Development of translational read-through-inducing drugs for Fanconi Anemia caused by nonsense mutations”.
Associazione Italiana Sindrome di Shwachman-Diamond. Grant #07/2025, “Comparison between SDS1 and SDS2 phenotype and molecular features”.
NIH, R01 DK1328120-01A1. “Genetic Dissection of Stress Responses in Shwachman-Diamond Syndrome”.
Cystic Fibrosis Foundation (Bethesda, USA) Out of Cycle Grant 5009122. Enhancement of the capacity of the Cystic Fibrosis Center of Verona in enrolling patients with rare mutations in clinical trials.
Associazione Italiana Sindrome di Shwachman-Diamond. Grant #04/2024, “Unravelling the role of ETS 1/2 transcription factors in Shwachman-Diamond Syndrome leukemogenic process”.