Studio ET-ENAC-03

Studio promosso da Enterprise Therapeutics Ltd.

In fibrosi cistica il canale che controlla il trasporto del Sodio (ENaC) è iperattivo e fa entrare nella cellula troppo sodio; il canale che controlla il trasporto del Cloro (CFTR) è difettoso e fa uscire dalla cellula poco o per niente cloro. Poiché l’acqua segue il flusso di questi due elettroliti, molta acqua entra nella cellula FC seguendo il Sodio, ma poca ne esce, perché non esce il Cloro. Per questo si dice che i difetti di ENaC e di CFTR contribuiscono entrambi a impoverire di acqua le secrezioni, con conseguenze importanti in particolare nei bronchi dove il secreto disidrato e denso ristagna e si infetta.

Quindi, correggere l’iperattività del canale ENaC può ridurre i problemi polmonari in tutti i soggetti con FC, e agire su questo canale si presenta come una terapia del difetto di base adatta a tutti i malati, diversamente dagli interventi sul canale CFTR che devono tener conto del tipo di mutazione che rende CFTR malfunzionante in modi molto vari.

L’obiettivo principale dello studio è valutare se dosi ripetute di ETD001 (che dovrebbe correggere l’iperattività del canale ENaC) assunte per inalazione sono efficaci nel migliorare la funzionalità polmonare nelle persone con FC.

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