Risultati positivi dello studio di Fase 2 su ETD001 (studio clinico ET-ENAC-03)
Grazie al contributo di 57 pazienti in Europa – tra cui molti in Italia – Enterprise Therapeutics ha annunciato che lo studio ha raggiunto con successo il suo obiettivo primario. I risultati aprono una nuova e concreta speranza per la cura della fibrosi cistica.
L’obiettivo dello studio
Il farmaco ETD001 è un inibitore inalatorio dei canali epiteliali del sodio (ENaC), progettato per aumentare l’idratazione dei polmoni e facilitare la rimozione del muco. La ricerca si è concentrata specificamente sul 10% dei pazienti affetti da fibrosi cistica che attualmente non traggono beneficio dai modulatori del CFTR e che rappresentano la fascia con il maggiore bisogno medico insoddisfatto.
I risultati principali della ricerca
I dati della parte B dello studio, che ha previsto una doppia somministrazione giornaliera per 28 giorni rispetto a un placebo, hanno dimostrato:
- Miglioramento della funzione polmonare: si è registrato un incremento clinicamente significativo del 3,4% del ppFEV1 (il volume espiratorio massimo al secondo predetto) rispetto al placebo.
- Maggiore probabilità di risposta: i pazienti trattati con ETD001 hanno mostrato una probabilità 3 volte superiore di registrare un miglioramento polmonare misurabile.
- Sicurezza e tollerabilità: il farmaco è risultato complessivamente sicuro e ben tollerato. Gli eventi avversi registrati sono stati rari e in linea con le normali aspettative per chi assume terapie inalatorie.
I prossimi passi
Questi dati rappresentano una pietra miliare storica: è la prima volta che un inibitore ENaC dimostra una reale efficacia clinica nella fibrosi cistica. I risultati completi saranno presentati ufficialmente al prossimo congresso della European Cystic Fibrosis Society (ECFS).
In virtù di questo successo, Enterprise Therapeutics pianifica ora di:
- Avviare studi di Fase 2b di maggiore durata.
- Testare ETD001 sia in combinazione con le terapie modulatrici del CFTR, sia per altre patologie polmonari come la bronchiectasia non dovuta a fibrosi cistica.