Una prima terapia per la Sindrome di Shwachman-Diamond: il Centro FC di Verona all’avanguardia nella ricerca

Ataluren improves hematopoietic and pancreatic disorders in Shwachman-Diamond syndrome patients: a compassionate program case-series.

Bezzerri V, Pegoraro A, Hristodor AM, Crane GM, Meneghelli I, Brignole C, Boni C, Baldisseri E, Vella A, Menichetti G, Valli R, Porta G, D’Amico G, Tecchio C, Parisi A, Lippi G, Mercuri A, Cesaro S, Corey S, Cipolli M.

Nat Commun 16, 8189 (2025)